F.D.A. Approves a Drug That Can Delay Type 1 Diabetes
Food and Drug Administration telah menyetujui pengobatan pertama yang dapat menunda – mungkin selama bertahun-tahun – timbulnya diabetes tipe 1, penyakit yang sering muncul pada remaja.
Obat baru, teplizumab, dibuat oleh Provention Bio, yang akan bermitra dengan Sanofi untuk memasarkan obat tersebut di Amerika Serikat dengan merek dagang Tzield. Provention mengatakan obat itu akan menelan biaya $13.850 per vial atau $193.900 untuk perawatan selama 14 hari. Perusahaan mengatakan teplizumab harus tersedia pada akhir tahun.
Obat yang telah FDA disetujui pada hari Kamis ini, tidak menyembuhkan atau mencegah diabetes tipe 1. Sebaliknya, obat ini menunda diabetes tipe 1 rata-rata dua tahun dan, untuk beberapa pasien yang beruntung, lebih lama lagi – paling lama sejauh ini adalah 11 tahun, kata Dr. Kevan Herold dari Yale, peneliti utama dalam uji coba obat tersebut.
Satu-satunya pengobatan lain untuk penyakit ini – insulin – ditemukan 100 tahun yang lalu dan tidak mempengaruhi perjalanan penyakit. Insulin hanya menggantikan apa yang hilang.
Teplizumab akan digunakan untuk merawat pasien dengan risiko tinggi diabetes tipe 1 yang memiliki antibodi yang menunjukkan serangan sel imunitas pada pankreas mereka dan yang toleransi glukosanya tidak normal. Perawatan melibatkan infus obat selama 14 hari, antibodi monoklonal yang memblokir sel T, mencegahnya menyerang sel penghasil insulin di pankreas.
“Bicaralah dengan siapa saja yang menderita diabetes tipe 1 dan setiap hari Anda tidak terbebani dengan mengukur gula darah empat kali sehari dan menyuntik diri sendiri dengan insulin adalah hari yang mulia,” kata Dr. Mark S. Anderson, direktur pusat diabetes di University of California, San Francisco, dan seorang peneliti untuk uji klinis penting yang menghasilkan persetujuan pengobatan. Dr. Anderson pernah menjadi konsultan bayaran untuk Provention di masa lalu.
John Buse, seorang ahli diabetes di University of North Carolina yang tidak terlibat dalam penelitian ini, menyebut persetujuan itu “sangat menarik” dan mengatakan itu akan “mengubah dunia diabetes tipe 1.”
“Selalu ada anggapan bahwa skrining adalah ide yang bagus,” katanya. Tetapi para ahli medis “tidak pernah benar-benar mempromosikannya untuk mendeteksi diabetes tipe 1.”
Ini tidak akan mudah — tidak ada tes skrining. Tetapi dalam kasus ini, sangat sedikit orang yang diskrining akan mengidap penyakit langka namun mengerikan ini, yang hanya menyerang empat dari 1.000 populasi umum, atau 1,4 juta orang Amerika.
Diabetes tipe 1 biasanya muncul pada masa remaja ketika pasien tiba-tiba merasa lelah sepanjang waktu, sering buang air kecil, minum banyak air, dan kehilangan berat badan.
Dengan diagnosis diabetes, hidup mereka benar-benar berubah. Mereka harus mengukur gula darah mereka dan mengambil insulin selama sisa hidup mereka. Setiap kali mereka makan, mereka harus menghitung berapa banyak insulin yang mereka butuhkan. Jika mereka minum terlalu banyak, mereka bisa pingsan atau kejang atau bahkan berakhir di perawatan intensif.
Mereka juga menghadapi momok komplikasi — penyakit mata yang dapat menyebabkan kebutaan, gagal ginjal, penyakit jantung, dan stroke. Tanpa kontrol glukosa darah yang baik, komplikasi dapat terjadi paling cepat lima tahun setelah diagnosis, kata Dr. Anderson.
Pengobatan baru ini, kata Dr. Anderson, “membuka pintu”, seperti halnya imunoterapi pertama untuk kanker merupakan terobosan bagi era baru pengobatan sekitar satu dekade yang lalu. Dia berharap bahwa dengan membaiknya imunoterapi untuk diabetes, penyakit ini dapat dihentikan sebelum dapat bertahan.
Obat baru ini bukanlah pengobatan untuk jenis diabetes yang jauh lebih umum, diabetes tipe 2, di mana pankreas membuat insulin tetapi sel-sel tubuh tidak meresponsnya.
Kisah pengobatan baru dimulai pada tahun 1980-an dan melibatkan para peneliti yang gigih – tertarik tetapi akhirnya menghentikan obat tersebut karena berbagai alasan.
Jeffrey A. Bluestone, seorang akademisi hingga saat ini yang sekarang menjadi kepala eksekutif Sonoma Biotherapeutics, mengatakan dia dan rekannya, Dr. Herold, yang telah berkonsultasi untuk Provention dan perusahaan lain, menghabiskan 20 tahun “mencoba untuk menjaga agar obat tetap hidup.”
“Para ilmuwan sangat tertarik dengan hal itu,” kata Dr. Bluestone, yang telah menjadi konsultan untuk Provention dan telah menjadi anggota dewan perusahaan. “Orang-orang di perusahaan sangat bersemangat tentang hal itu.” Tapi untuk alasan yang tidak terkait dengan potensinya, itu terus dijatuhkan.
Dr. Herold mengatakan dia dengan jelas mengingat perjalanan yang dia dan Dr. Bluestone dan seorang peneliti Prancis, Lucienne Chatenoud dari Universitas Paris Descartes, lakukan ke perusahaan obat “memohon mereka untuk mengambil barang ini.”.
Pada satu titik, Dr. Bluestone benar-benar mengambil antibodi, yang dikembangkan pada saat itu oleh Ortho Pharmaceuticals, dan membuat kumpulan klinis obat tersebut di laboratorium. Dr. Herold mengujinya dalam sebuah penelitian kecil terhadap orang-orang yang baru didiagnosis menderita diabetes tipe 1.
Perawatan memperpanjang periode di mana mereka menghasilkan insulin, tetapi akhirnya semua menderita diabetes.
Pada tahun 2011, Dr. Bluestone dan Dr. Herold mengusulkan jenis penelitian yang berbeda. Mereka akan merawat orang yang berisiko tinggi terkena diabetes tetapi belum mengalaminya. Itu adalah langkah yang berani, kata Dr. Bluestone. “Selain vaksin, tidak banyak obat yang diberikan sebelum diagnosis,” ujarnya.
Untuk menemukan orang-orang tersebut, para peneliti bekerja sama dengan sekelompok situs uji klinis, TrialNet, yang didukung oleh National Institutes of Health. Dr. Herold sekarang adalah ketua kelompok tersebut. Penyelidik TrialNet menyaring 200.000 orang yang merupakan anggota keluarga dekat dari penderita diabetes tipe 1, mencari antibodi yang menunjukkan serangan kekebalan pada pankreas dan metabolisme glukosa yang tidak normal.
Hasilnya adalah sebuah penelitian, yang diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine, yang kini telah mendapatkan persetujuan.
Sekarang setelah obat tersebut disetujui, tantangannya adalah menemukan orang yang dapat memperoleh manfaat. Skrining hanya pada orang dengan kerabat dekat yang menderita diabetes akan kehilangan 85 persen pasien.
JDRF, kelompok nirlaba yang mengadvokasi orang dengan diabetes tipe 1 dan mendukung penelitian, yang bersama dengan N.I.H., mendanai uji coba yang menghasilkan persetujuan obat, menginginkan tes skrining antibodi menjadi bagian dari perawatan anak rutin.
“Kebanyakan keluarga mengatakan diagnosis tiba-tiba,” kata Aaron Kowalski, kepala eksekutif JDRF. Dan kebanyakan pasien, tambahnya, sangat sakit saat pertama kali didiagnosis.
Kelompok tersebut telah melakukan tes darah untuk mencari antibodi di Jerman dan di beberapa daerah di Colorado. Dan ini menawarkan tes di rumah yang dapat dipesan orang, ditanggung oleh yayasan. Tapi, Dr. Kowalski berkata, “kami ingin kantor pediatrik melakukannya.”
Pengujian juga menawarkan kesempatan lain, katanya. Ternyata antibodi yang menunjukkan serangan kekebalan sering terjadi pada orang yang masih berusia 5 atau 6 tahun, meski kebanyakan tidak mengembangkan diabetes sampai mereka remaja.
Sekarang, katanya, harapannya adalah untuk merawat orang-orang tersebut lebih awal, segera setelah antibodi itu muncul. Dokter dan F.D.A. sebelumnya keberatan untuk mengobati sebelum penyakitnya jelas berlangsung, bertanya, “Bagaimana Anda bisa memberikan imunoterapi jika orang tersebut dalam kondisi normal?” kata Dr. Kowalski.
Tapi, katanya, antibodi menceritakan kisah yang berbeda.
“Mereka memang menderita diabetes,” katanya, meski tidak sesuai dengan definisi penyakit yang biasa. “Itu belum membuka kedoknya sendiri. Kita perlu membantu mereka menyelamatkan sel beta mereka, sel pankreas yang mensekresi insulin.
Dr Herold berhati-hati. Jika seseorang memiliki antibodi tetapi pankreasnya tidak diserang secara aktif, pengobatan mungkin tidak membantu.
“Sulit untuk menghentikan sesuatu yang tidak terjadi,” katanya.
Dr. Bluestone dan Dr. Herold bertanya-tanya apakah memberikan pengobatan putaran kedua dapat meningkatkan hasil lebih jauh lagi.
Untuk saat ini, Dr. Bluestone ingin melihat manfaat pengobatan yang digunakan untuk membantu pasien yang lebih muda daripada saat uji coba. Ini disetujui untuk pasien berusia minimal 8 tahun. “Tetapi penyakit ini menyerang banyak pasien yang berusia di bawah 8 tahun,” katanya.
Meskipun dia dan yang rekannya bersemangat tentang kemungkinan suatu hari dapat mencegah penyakit ini sepenuhnya, ada tantangan langsung bagi para ahli diabetes.
“Hal terpenting saat ini adalah menemukan pasien potensial,” kata Dr. Bluestone.
Penerjemah : Salwa Kamilia, S.Gz
Penulis : Gina Kolata
Sumber : www.nytimes.com